iPS細胞由来の2つの再生医療製品「リハート」と「アムシェプリ」が、厚生労働省の条件付早期承認制度のもと、製造販売承認を得る見込みとなりました。「リハート」は重症心不全治療用で、大阪大学発の企業が開発。心筋シート移植により心臓機能の改善を目指し、20～23年に行われた治験で安全性と有効性を確認。「アムシェプリ」はパーキンソン病向けで、京都大学と住友ファーマが開発。患者の脳に移植し、治験では6人中4人が歩行機能を回復。2製品とも7年以内に有効性を追加検証する条件付き承認です。この制度で承認された6製品のうち過去の2製品は失敗例とされ、確実な成果が求められています。

本件は再生医療における重要な前進ですが、課題とリスクが存在します。まず、条件付き承認制度の過去の失敗例は制度設計の甘さを露呈しています。一時的に承認されながら、基準の明確な達成や有効性の証明を果たせなかったケースがあり、結果的に患者の信頼を損なっています。

この構造自体が、科学技術への慎重な評価と公共利益の調和の重要性を欠いていると指摘されるべきです。

また、早期承認は患者への迅速な治療を可能にすると同時に、データの不十分さに基づき市場に送り出される製品のリスクを伴います。具体的な解決策として、以下を提案します：① 新たな製品評価プロセスでは再治験の条件を厳密化。② 他国とのデータ・症例共有体制を確立。③ 開発企業による透明性の確保と結果公表を徹底。それが同様の失敗を防ぐための鍵となります。最先端技術を国民の利益と結びつけるためには、効率性と安全性を両立させた政策設計が不可欠です。短期的利益に目が眩むことなく、持続可能な医療実現が求められます。

ネットからのコメント

1、これは画期的なニュースではないでしょうか。山中教授のとこには世界中から早期の実用化を望む声が届いていると聞いたことあります。まだ、これだけでは、ほんの一部、ほんの少しなのかと思いますが、難病など現状では厳しい人からしたら藁にもすがる思いで待ってる方もいるのではないだろうか。iPS細胞で日本が世界をリードできるように研究環境なども整えてほしいものですね。

2、嬉しいです、、私は網膜系の難病患者です。今は見えてますがいつか失明します。毎日いつまでこの景色が見えるのかな、、と考えながら生きてます。失明したらもうiPSの網膜移植しか手がありません、、 実現は簡単な話ではなく非常に難しいと思いますが、いつの日か実現したら嬉しいなと思います。日々研究してくださる方には感謝しかありません。どうか、もっともっと医療が進歩して、難病で苦しむ人が開放されて欲しいです。

3、これは嬉しいニュース。パーキンソン病はとても身近で、祖母の家系はほとんどがパーキンソン病を発症して苦しんでいるので、とてもありがたい。独特な歩き方からパーキンソン病を疑うとやっぱりということが本当に繰り返されてるので。祖母にはもう他界してしまったけど、こんな治療法が出てきたんだよと報告をしたくなる、そのくらい嬉しいニュースです。

4、おめでとうございます。IPS細胞を使った日本発の治療薬がついに発売ですか。これで、世界を牛耳るアメリカなどの製薬会社と日本も方を並べる第一歩となるかも知れませんね。

オリンピックと言い、日本全体が元気が出そうなニュースですね。