筋ジス新薬「エレビジス」は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの画期的治療薬として、2023年10月20日から公的医療保険の対象となりました。この薬の薬価は国内最高額の3億497万円で、3歳以上8歳未満で歩行可能な患者が対象となります。一方で、対象年齢や病状進行が条件となるため、早期投与が急がれる声が多く、環境整備が求められています。また、高額療養費制度や自治体の助成により患者負担を軽減する仕組みも利用可能です。多くの家庭にとって希望の光となる一方、医療格差や制度上の課題が浮き彫りとなる事例です。

今後の課題として、この新薬の運用システムと社会の対応を見直す必要があります。まず、薬価が驚くほど高価で、一部の患者にしか行き渡らない現状では、多くの命がチャンスを逸する危険性があります。この現状は、命の価値をお金で測るような医療政策そのものの倫理観を問うものです。

本質的な問題は、遺伝子治療が極めて高コストであるため、問答無用で公平性が損なわれる点にあります。製薬企業の利益と患者支援のバランスが悪く、特定の地域や施設に限られた投与体制も、医療資源の偏在を加速させています。その結果、薬にアクセスできない多くの患者の「待つ時間」が命取りになる状況を招いています。

解決策として、以下が考えられます。①国や自治体による補助金拡充と薬価引き下げ交渉を進める。②医療機会の地域格差をなくすため、迅速な人材配置と投与施設の拡大を支援する。③適正な価格設定を目指して製薬会社と透明性の高い協議を実施する。

患者には「時間がない」という切実な現実があります。未来を失わせる高額医療の壁にメスを入れることが、全ての命に平等なチャンスを与える社会の証明となるでしょう。この制度改革が実現することで、日本は再び医療の遵法精神と道義的使命感を世界に示すことができるはずです。

ネットからのコメント

1、素晴らしい新薬による治療が受けられるようになりますね。たくさんの患者さんが救われることが嬉しいです。

8歳未満が適応であれば、親が高所得者で所得制限がなければ、ほとんどの市町村では医療自己負担額が初診数百円。それ以降負担金なし。市町村の負担となると思うが、3億ものする治療に患者は数百円で済む、もしくはゼロ、そしておおよそ市町村が1億、国保組合が2億負担することになる。子供の命を守るためであれば、決して高くはないが、地域全体で負担してきた保険料を全て使い果たしてしまうレベル。大丈夫かな？患者さんや家族には申し訳ないが、果たして国民みんながみんな納得してくれるだろうか？

2、保険適用にするとその費用の殆どを健保組合が負担することになり小規模な健保組合だと本当に組合員（従業員）の健康保険料を上げないとやって行けなくなります。難病患者の意見ばかりが尊重されていますが何処かで歯止めをして欲しいです。

3、新薬を待ち望んでいる難病の患者さんのためには、惜しむことなく使用できるように。そして、日本の医療目当てで、抜け穴を掻い潜ってくる海外の方、生活保護の抜け穴をしっていて、ドクターショッピングをしと大量の処方薬を手にし、転売し利益を得る不届き者のせいで、健保の財政が傾かないように、毅然たる対応をお願いします。

4、難病治療もここまできたかと思います。当人や家族にとっては待ちに待った治療薬で一生を買えると思えば三億円かかることもいとわないと思います。もちろん保健適用で更に乳児医療であればほとんど治療費はかからず、健保組合が負担してくれます。しかしここで立ち止まって考えて欲しい事があります。遺伝子治療ということで本人に対する治療効果はあるとして、果たしてこれが次世代へ引き継がれて行くことはどうなのでしょうか？以前に知り合いの医師と話をした事がありますが、個人の治療という意味で今の高度医療は意味があるが、若い世代での治療は次世代以降へ発病因子を送る事になると。酷な言い方をすれば自然淘汰される個体が生かされる事は種全体からしてみれば危険ではないかと。医療は治療や病状の緩和がありますが、必要以上の延命や遺伝子操作は人間の能力の範疇を超えていないのか？治療とは何かを考えさせられます。